Uusi CAR-T-soluterapia voi pelastaa vaikeasti sairaan lapsen

Mullistavaksi kuvailtu Yhdysvalloissa kehitetty uusi hoitomuoto, CAR-T-soluterapia, otettiin kuluvan vuoden aikana käyttöön Suomessa. Pitkään lasten veri- ja syöpätautien parissa työskennellyt professori Kim Vettenranta uskoo, että muun muassa tällä uudella hoitomuodolla Suomessa voidaan tavoitella sitä, että jokainen leukemiaan sairastunut lapsi paranisi ja saisi elää terveen aikuisuuden. 

 

Suomessa ja koko Pohjoismaissa hoidettiin vuoden 2019 helmikuussa ensimmäistä kertaa akuuttia lymfoblastileukemiaa eli ALL:ää sairastava lapsi uudenlaisella CAR-T-soluterapialla. Ennen tätä CAR-T-hoitoa on voinut saada Pohjoismaissa vain osana kliinisiä tutkimuksia. 

CAR-T-soluterapia on Yhdysvalloissa kehitetty hoitomuoto, jota pidetään leukemian täsmäaseena. Siinä potilaan omia puolustusjärjestelmän soluja käytetään syöpäsoluja vastaan. 

CAR-T:tä voisi kuvailla luuydinsiirron kehittyneemmäksi versioksi. 

“Karkea vertaus voisi olla, että kantasolusiirrot ja CAR-T eroavat toisistaan kuin metsästyksessä lintujen ja hirvien metsästäminen. Lintuja metsästäessä ammutaan haulikolla ja katsotaan, montako putoaa. Hirvimetsällä jätetään haulikko kotiin ja tähdätään kiväärillä yhtä hirveä. CAR-T on samanlainen täsmäase kuin hirvikivääri”, Helsingin yliopiston lääketieteellisen tiedekunnan solu- ja verensiirtohoitojen professori Kim Vettenranta kertoo. Hän on työskennellyt yli  25 vuotta lasten veri- ja syöpätautien parissa.

Vettenranta kuvailee syöpien hoidon olevan nyt uuden aikakauden kynnyksellä.

Helsingin yliopiston lääketieteellisen tiedekunnan solu- ja verensiirtohoitojen professori Kim Vettenranta

 

“CAR-T on yksi esimerkki uudenlaisista hoitomuodoista, jotka tulevat lisääntymään nopeasti ensi vuosikymmenen aikana. Lastenlääkärit esimerkiksi odottavat nyt, että neuroblastoomaan eli lasten yleisimpään aivojen ulkopuoliseen kiinteään syöpään kehitetään täsmähoito, ja niin tuleekin varmasti tapahtumaan 5–10 seuraavan vuoden aikana.”

Tällä hetkellä CAR-T-hoitoa käytetään lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joiden ALL on uusiutunut. Tulevaisuudessa sitä tullaan mahdollisesti käyttämään ensimmäistä kertaa ALL:ään sairastuvan lapsen hoitona sellaisissa tapauksissa, joiden ennuste on erityisen huono. 

“On vain ajan kysymys, milloin niin tapahtuu. Suomessa on juuri alkanut uusi kansainvälinen ALL:n hoito-ohjelma, ALLTogether, joka edistää tätäkin asiaa”, Vettenranta sanoo. 

AAMU Säätiö myönsi viime vuonna 114 170 euron apurahan ALLTogether-hankkeelle. Sen tavoitteena on löytää uusia innovatiivisia hoitoja potilaille, joille perinteinen solusalpaajahoito ei riitä, ja vähentää kaikkien potilaiden hoidosta saamia haittavaikutuksia. CAR-T on yksi hoitomuoto, jonka käyttöä ALLTogether-hoito-ohjelmassa tutkitaan.

 

Pelastus kuolemansairaille lapsille

Ensimmäinen CAR-T:n avulla hoidettu potilas oli amerikkalainen Emily Whitehead. Whitehead sai CAR-T-soluterapiaa seitsemän vuotta sitten.

Emilyn ALL oli uusinut moneen kertaan ennen CAR-T-soluterapiaa ja hän oli tilanteessa, jossa muita hoitovaihtoehtoja ei enää ollut. Kesällä 2019 Emily  juhli seitsemättä vuotta ilman syöpää. 

 

Vaikka ensimmäisen CAR-T:llä hoidetun potilaan tarina oli onnellinen, hoitomuodolla voi olla vakavia, ohimeneviä sivuvaikutuksia. 

“Osa potilaista saa akuutteja sivuvaikutuksia – aikuisilla jopa kuolemaanjohtavia. On huomattu, että lapsilla CAR-T:n sivuvaikutukset ovat alkuun hankalia, mutta silti hoidettavissa. Pitkäaikaiset sivuvaikutukset taas ovat kevyempiä kuin aiemmin käytetyissä hoidoissa. Hoidosta johtuvan syövän eli sekundäärisyövän riskin voidaan esimerkiksi odottaa vähenevän. Kun muuta hoitoa, eli esimerkiksi sädehoitoa, päästään keventämään tällaista uutta hoitomuotoa käyttäessä, potilaan elämänlaatu paranee. Terveen aikuisuuden takaaminen lapsipotilaalle on todella tärkeä asia.”

CAR-T-soluterapiaa voikin Vettenrannan mukaan kuvailla hoitomuodoksi, jolla vielä aiempaakin suuremmalle osalle näistä, vaikeasti sairaista lapsista voidaan antaa mahdollisuus parantumiseen.

 

Vielä kalliin CAR-T-hoidon hinta tulee laskemaan

Sen jälkeen, kun Emily Whitehead sai CAR-T-soluterapiaa, hoitomuodon kehittänyt yhdysvaltalainen lastensairaala on myynyt oikeudet lääkeyhtiö Novartikselle. Novartis sai vuonna 2017 myyntiluvat Yhdysvalloissa ja 2018 Euroopassa. 

“Jo ennen kuin myyntilupa myönnettiin Euroopassa, aloimme Suomessa valmistautua hoitojen aloittamiseen. Olimme hyvin varhain liikkeellä. Sen vuoksi meillä hoidettiin Pohjoismaiden ensimmäinen potilas”, Vettenranta kertoo.

CAR-T solu syöpäsolun kimpussa.

 

CAR-T ei vieläkään ole niin kutsuttu “rutiinihoito”, mutta sitä saa jo myyntiluvan mukaisena hoitona. Tällä hetkellä CAR-T:llä hoidetaan ALL:ää ja aikuisten lymfoomia, mutta Vettenranta uskoo, että hoitokohteet tulevat lisääntymään lähivuosina. 

Tällä hetkellä CAR-T-hoito on vielä “huomattavan kallis”, kuten Vettenranta sitä kuvailee. Hän kuitenkin ennakoi, että kymmenen seuraavan vuoden aikana hoidon hinta tulee merkittävästi laskemaan nykyisestä. Niin käy aina, kun suositun hoitomuodon ympärille muodostuu kilpailua.

 

Onko CAR-T:stä syöpähoidon Graalin maljaksi?

CAR-T:n ympärillä on käynyt valtava kuhina sen kehittämisestä lähtien. Vettenranta haluaa kuitenkin toppuutella kiivainta hehkutusta. 

“Lääketiede on niin täynnä uusia havaintoja ja hoitoja, että olisin varovainen ylisanoissa. Tämä on tärkeä piste, mutta ei kuitenkaan verrattavissa vaikkapa penisilliinin keksimiseen.”

Tällä hetkellä CAR-T:n avulla hoidettavien potilaiden määrä on pieni. Ja sellaisina Vettenranta uskoo potilasmäärien pysyvänkin vielä pitkään. Hän kuitenkin näkee hoidon mahdollisuudet.

“Moni visionääri haluaisi löytää graalin maljan ja ratkaista koko syövän. CAR-T:llä se ei tule tapahtumaan, mutta iso muutos sillä saatetaan silti saada aikaan”, hän lisää.

Tällä hetkellä Suomessa noin 98 prosenttia leukemiaan sairastuneista voidaan parantaa. Se on maailman paras hoitotulos.

“Aina voi kuitenkin pyrkiä parempaan. Sataan prosenttiin on vielä matkaa ja sivuvaikutusten keventäminen on tärkeä asia.”