Korkean riskin neuroblastoomassa etsitään hoitotasapainoa tehon ja elinikäisten haittojen välillä

Neuroblastooma on lapsuusiän syöpä, jota harvemmin esiintyy yli viisivuotiailla. Neuroblastooma saa alkunsa kehittyvän hermoston soluista, useimmiten lisämunuaisesta tai sympaattisesta hermokudoksesta. Tauti käyttäytyy hyvin eri tavoin: osa kasvaimista voi jopa taantua itsestään, mutta korkean riskin neuroblastooma on aggressiivinen ja vaatii monivaiheisen, intensiivisen hoidon.

Nykyisillä hoidoilla vain noin puolet korkean riskin neuroblastoomaa sairastavista lapsista voidaan paranta. Hoitokokonaisuus on poikkeuksellisen kuormittava: siihen kuuluu useita solunsalpaajajaksoja, leikkaus, suuriannoksinen hoito kantasolusiirron yhteydessä, sädehoito sekä immunoterapia. Näihin liittyy merkittäviä akuutteja haittoja, kuten vakavia infektioita ja elinvaurioita, mutta myös pitkäaikaisia haittavaikutuksia. Selviytyneillä lapsilla voi ilmetä esimerkiksi kuulon heikkenemistä, kasvun ja kehityksen häiriöitä sekä hedelmällisyyttä heikentäviä muutoksia.

AAMUn rahoittama tutkimus, HR-NBL2 / SIOPEN on kansainvälinen vaiheen III kliininen hoitotutkimus, jossa verrataan kahta erilaista hoitostrategiaa taudin kolmessa keskeisessä hoitovaiheessa: alkuhoidossa, suuriannoshoidossa ja sädehoidossa. Tutkimuksen keskeinen kysymys ei ole pelkästään, mikä hoito tehoaa parhaiten, vaan missä kohdin hoitoa voidaan tehostaa ja missä sitä voidaan kohdentaa tarkemmin ilman, että haitat lisääntyvät.

Tutkimuksessa arvioidaan myös immunokemoterapian käyttöä aiempaa varhaisemmassa vaiheessa niillä potilailla, joiden hoitovaste jää riittämättömäksi. Tavoitteena on parantaa kasvaimen hallintaa ennen seuraavia hoitovaiheita ja vaikuttaa siten koko hoitotulokseen.

Tutkimukseen osallistuu noin 800 lasta yli 20 maasta, ja se on käynnistymässä myös Suomessa. Kansainvälinen yhteistyö on välttämätöntä, jotta harvinaisen ja biologialtaan monimutkaisen sairauden hoidon kehittämisestä saadaan riittävän luotettavaa vertailutietoa.

AAMU Säätiön rahoituksella mahdollistetaan suomalaisten lasten osallistuminen tähän tutkimukseen. Tämä tarkoittaa käytännössä sitä, että Suomessa voidaan tarjota hoitoa, joka perustuu ajantasaisimpaan kansainväliseen tutkimustietoon – ja samalla kerryttää tietoa, joka vaikuttaa tulevaisuuden hoitovalintoihin.

Lämmin kiitos jokaiselle AAMUn tukijalle ♥️