Lasten ja nuorten (1-17.99-v) Philadelphia-positiivisen akuutin lymfoblastileukemian hoito-ohjelma (EsPhALL2017/COGAALL1631), 36 246 euroa

Tutkimuksen keskeiset tavoitteet:

Kyseessä on monikansallinen lasten ja nuorten (1-17.99-v) akuutin lymfoblastileukemian hoito-ohjelma (EsPhALL2017/COGAALL1631), johon rekrytoidaan sellaisia akuuttiin lymfoblastileukemiaan (ALL) sairastuneita potilaita, joiden leukemiasoluissa todetaan Philadelphia-kromosomi. Kyseessä on lapsilla ja nuorilla harvinainen ALL:n tautimuoto (noin 3-5% lasten/nuorten ALL:sta). Perinteisesti tämän taudin ennuste on ollut huono, mutta kemoterapiaan yhdistetty täsmälääkitys (imatinibi tai dasatinibi) on parantanut ennusteita merkittävästi ja vähentänyt luuydinsiirron tarvetta. Ennusteet eivät ole kuitenkaan edelleenkään lähimainkaan samaa tasoa kuin tavanomaisilla lasten ALL-potilailla ja lisäksi hoito on ollut hyvin raskasta ja sisältänyt paljon haittavaikutuksia.

EsPhALL2017/COGAALL1631-protokollan ensisijaisena tavoitteena on tutkia, saavutetaanko vähemmän ”toksisella” sytostaattiohjelmalla riittävä hoitovaste hyvän alkuhoitovasteen saaneille Ph+ALL-potilaille. Toiseksi selvitetään korkeariskiryhmässä luuydinsiirron jälkeisen imatinibilääkityksen toteutuskelpoisuutta, hyötyjä ja haittoja. Hoito-ohjelman Bcr-Abl1-kinaasia targetoivana ”täsmälääkkeenä” on imatinibi, josta on runsaasti ja eniten kokemusta lapsilla. Erityisesti KML-potilaiden osalta tiedämme, että haittavaikutukset ovat pääsääntöisesti hyvin hallittavissa. Lisäksi tässä tutkimuksessa selvitetään useita biologisia Ph+ALL- leukemiaan liittyviä tärkeitä avoimia tutkimuskysymyksiä. Tätä hoito- ja tutkimusohjelmaa ovat olleet suunnittelemassa alan parhaat asiantuntijat Euroopasta ja Yhdysvalloista, ja se on nykytietämyksen mukaan samalla paras käytettävissä oleva hoito lasten ja nuorten Ph+ALL:aan.

Tutkimus rekrytoi arviolta noin 10-15 lasta/nuorta Suomessa v. 2023 loppupuolelle mennessä. Tutkimus on osa lasten syövän hoidon systemaattista kehitystä, jossa Suomenkin tulee olla mukana. Näin saamme myös parhaan konsultaatioavun Ph+ALL-potilaiden mahdollisissa ongelmatilanteissa.