Lapsuusiän medulloblastooman kansainvälinen hoito- ja tutkimusohjelma (SIOP PNET 5 MB), 20.000 €

Tutkimuksen keskeiset tavoitteet

Medulloblastooma (MB) on yleisin pahanlaatuinen aivokasvain lapsilla. Potilaiden selviytymistä olisi parannettava ja hoidon pitkäaikaishaittoja vähennettävä. Nykyisiin hoito-ohjelmiin kuuluu kasvaimen leikkauksen lisäksi säde- ja solunsalpaajahoito, jotka ovat tehokkaita hoitomuotoja, mutta niihin liittyy huomattavia sivu- ja myöhäisvaikutuksia. On havaittu että osa medulloblastooma-kasvaimista on herkemppiä säde- ja sytostaattihoidolle. PNET5MB on kansainvälinen, prospektiivinen tutkimus medulloblastoomaa sairastaville standardiriskin lapsille. Potilaan riskiryhmä määräytyy iän, postoperatiivisen jäännöstuumorin koon ja levinneisyyden mukaan. Kasvaimen biologisten muuttujien mukaisesti potilaat jaetaan uuden matalan riskin (LR) ja standardiriskin (SR) alaryhmiin. LR-ryhmä saa vähennetyn intensiteetin hoitoa, jonka tavoitteena on vähentää hoitojen toksisuutta. SR ryhmä satunnaistetaan kahteen hoitoryhmään, 1) sädehoito annetaan yksin ja 2) sädehoitoon lisätään sädeherkistäjä (karboplatiini). Sekä SR- ja LR-ryhmässä sytostaattihoitoa on mukailtu toksisuuden vähentämiseksi. Hoidon kesto on LR-ryhmässä 12 kuukautta ja SR-ryhmässä 15 kuukautta.

Ensisijaisia tavoitteita:
Uudessa hoito-ohjelmassa pyrkimyksenä on vähentää hoidon sivuvaikutuksia ja samalla antaa mahdollisimman tehokas hoito tautiin.

LR-ryhmä: tavoitteena on että, että 3 vuoden EFS säilyy edelleen yli 80%, kun potilaita hoidetaan matalammalla sädeannoksella; kraniospinaalinen sädehoito (18 Gy, aiemmin 23.4Gy) + tuumoripedin sädehoidolla (36 Gy) sekä vähennetyllä sytostaattihoidolla.
SR ryhmä: tavoitteena on selvittää onko selviytyminen erilaisilla potilailla, jotka eivät saa sädeherkistäjää (karboplatiini) sädehoidon aikana kuin niillä potilailla, joilla sädeherkistäjä on käytössä. Sadehoitoa annetaan 23.4 Gy kraniospinaalialueelle ja 30.6 Gy primaarikasvaimen alueelle, jonka jälkeen annetaan aiemmasta modifioitua sytostaattihoitoa.

Toissijaiset tavoitteet:
LR-ryhmä: tavoitteena on tutkia kokonaisselviytymistä (OS) ja mahdollista uusiutumista tässä potilasryhmässä, myöhäisvaikutusten määrää käytettäessä matalampiannoksista hoitoa ja LR-alaryhmän biologisia ominaisuuksia.
SR ryhmä: tavoitteena on tutkia kokonaisselviytymistä ja mahdollisen uusiutumisen esiintymistä satunnaistetuissa hoitoryhmissä, sädeherkistäjän käytön toteuttamista sädehoidon yhteydessä ja myöhäisvaikutusten esiintymistä