Lasten neuroblastooma-tutkimukselle on myönnetty 41 000 euron apuraha

Aamu Säätiön 41 000 euron apuraha on myönnetty dosentti Minna Koskenvuon johtamalle korkeariski neuroblastooman (HR-NBL) hoitoa tutkivalle ryhmälle, jossa on mukana kaikki Suomen yliopistolliset sairaalat. Tutkimus on osa kansainvälistä monikeskustutkimusta, joka kestää vuoteen 2023 saakka.

Neuroblastooma on aivokasvainten jälkeen yleisin kiinteä syöpä lapsilla. Suomessa tavataan lähes 10 uutta tapausta vuosittain. Neuroblastooma (NBL) on erilaistumattomasta hermokudoksesta lähtöisin oleva kasvain, joka edustaa noin 10-15 %:a lasten kiinteiden kasvaintautien kokonaisuudesta ja on tavallisin lapsuusiän kiinteä kasvain keskushermoston ulkopuolella.

Lapset ovat sairastuessaan keskimäärin vajaan kahden vuoden ikäisiä, eikä tautia juurikaan tavata yli kymmenvuotiailla. NBL:n syy on edelleen avoin ja suvuittain esiintyminen on erittäin harvinaista. Noin kahdessa tapauksessa kolmesta NBL esiintyy vatsan alueella saaden siellä useimmiten alkunsa jommastakummasta lisämunuaisesta. Tautia voi esiintyä myös rintakehän alueella, selkärangan vieressä.

NBL:n ennusteeseen vaikuttavat keskeisellä tavalla potilaan ikä, kasvainsolukon erilaistumisaste sekä geeneihin ja kromosomeihin liittyvät asiat. Korkeariskineuroblastooman ennuste on edelleen melko huono n. 40 – 50 % huolimatta tehokkaasta hoidosta, joka sisältää kemoterapiaa, paikallishoitona leikkauksen ja sädehoidon, korkea-annos sytostaattihoidon (jättihoito) autologisen kantasolusiirteen tuella ja ylläpitohoidon sisältäen immunoterapiaa. Neuroblastoomahoitoa on pyritty kehittämään vuosikymmenten aikana ja alustavien tulosten perusteella korkeariskineuroblastooman ennuste on noussut .

Edellisessä protokollassa (HR-NBL 1), joka käynnistettiin vuonna 2013, verrattiin alkuhoidossa RAPID COJEC (SIOP) -hoitoa Pohjois-Amerikassa käytössä olevaan N7 –hoitoon. Tavoitteena oli tutkia ja verrata hoitojen tehoa metastaateihin ja ennusteeseen. Eroa hoitojen välillä ei näihin tavoitteisiin saatu, mutta RAPID COJEC oli seurannassa vähemmän toksinen, joten se valittiin nyt uuteen protokollaan (HR-NBL 2.0) induktiohoidovaihtoehdoksi. Toinen vaihtoehto tulee olemaan alun perin Saksassa kehitetty GPOH –induktiohoito.

Korkea-annos sytostaattihoito (HDC) autologisella kantasolusiirtotuella on parantunut neuroblastoomapotilaiden ennustetta sekä Euroopassa että Pohjois-Amerikassa tehdyissä tutkimuksissa. Ja siten HDC:sta tullut standardihoito korkeariski neuroblastooman hoidossa. Nyt tutkimuksen alla on selvittää, onko kahdella HDC-hoidolla edelleen ennustetta parantava vaikutus. Kahdesta HDC-hoidosta on lupaavia kokemuksia ja näyttöä Pohjois-Amerikan COG-protokollassa. Tässä tulevassa HR-NBL 2.0 -protokollassa potilaat randomoidaan saamaan joko yksi HDC-hoito  ja toinen ryhmä tandemhoidolla.

Neuroblastoomassa myös paikallishoito on tärkeää ennusteen kannalta. Kirurgisesta pyritään poistamaan kaikki jäljelle jäänyt kasvainkudos. Paikallishoitoa täydennetään sädehoidolla. Tässä uudessa protokollassa tutkitaan eri sädehoidon intensiteettien vaikutusta ennusteeseen. Sädehoidon suhteen potilaat niin ikään randomoidaan saamaan joko 21 Gy sädehoitoa tai 21 Gy + paikallinen tuumorialueen tehoste 36 Gy.

Uudessa protokollassa ylläpitohoidoksi on valittu edellisessä protokollassa tutkittu immunoterapia anti-GD2 –vasta-aineella ilman IL2-lisää.

Protokollan puitteissa kerätään potilaista kliinistä tietoa ja lähetetään näytteitä referenssilaboratorioihin.